Le nuove linee guida per i tumori rari

Un tumore su cinque, al momento della diagnosi, viene classificato come raro. In quel momento, per il paziente, come per i curanti, si entra in un terreno accidentato, dove le certezze sono poche. Per questo il Rare Cancer Europe Consensus Panel, di cui fanno parte anche Paolo Casali e Paolo Bruzzi, ha appena pubblicato sugli Annals of Oncology le nuove Linee Guida per la conduzione degli studi clinici, le quali, per essere incisive, richiederebbero diverse modifiche delle regole utilizzate per condurre studi su grandi popolazioni.

Tra queste vi sono, per esempio, la necessità di individuare end point surrogati, la necessità di migliorare e implementare la collaborazione internazionale con la messa in comune dei dati, la possibilità di trarre conclusioni dai dati clinici di piccole e piccolissime popolazioni per generare nuove ipotesi di lavoro, la possibilità di sottoporre a team esterni i casi (qualora non vi sia l’expertise giusta all’intero del centro dove il paziente è in cura), la conduzuione di trial con pazienti in situazioni reali meno standardizzate e l’invito ad espandere e applicare, ogni volta che sia possibile, l’uso compassionevole e quello off label dei farmaci, la richiesta di regole di registrazione più flessibili e innovative che permettano, per esempio, l’impiego delle terapie rivelatisi efficaci, mentre si stanno ancora consolidando le prove scientifiche. Infine, le nuove linee guida invitano a coinvolgere tutti i protagonisti nelle decisioni, nelle indicazioni, nelle richieste ufficiali: la comunità medica, gli organi regolatori, le aziende e soprattutto le associazioni di malati e dei loro familiari.

Con le nuove Linee guida, il board intende migliorare l’attenzione verso la questione dei tumori rari da parte delle autorità europee, che tanto potrebbero fare, riconoscendo le peculiarità di queste malattie e modulando su di esse regole più aderenti alla realtà dei malati.

Fonte:
Casali PG et al. Rare Cancers Europe (RCE) methodological recommendations for clinical studies in rare cancers: a European consensus position paper. Ann Oncol (2014)