Approvazione dei nuovi farmaci in Europa: qualcosa si muove


Il Direttore Esecutivo dell’Ema Guido Rasi e l’adaptative pathways: un iter graduale per la riduzione di tempi e costi.

In attesa che lo faccia big pharma, la European Agency for Medicines (EMA) si muove e sperimenta un approccio molto diverso all’approvazione dei nuovi farmaci, sperando che esso contribuisca a snellire le procedure, ma anche a modificare la tendenza all’aumento dei prezzi, avvitata in una spirale non più sostenibile da nessun sistema sanitario.

A parlarne è stato, a fine anno, il direttore esecutivo Guido Rasi, in un incontro con la stampa di cui ha dato conto la Reuters. Il modello è chiamato “adaptative pathways”, e prevede un iter graduale, per passi successivi. In una prima fase, infatti, verrebbero approvati farmaci la cui efficacia e il positivo rapporto tra costo e beneficio, sia stato dimostrato su popolazioni anche piccole di pazienti, ma dotate di caratteristiche ben individuabili e – fatto nuovo – realistiche. Da quel momento in poi le aziende dovrebbero effettuare, nel corso anche di anni, trial successivi, per giungere poi all’ampliamento progressivo delle indicazioni. In questo modo i tempi si accorcerebbero moltissimo, ha spiegato Rasi, e anche i costi dovrebbero essere molti diversi, cin inevitabili ricadute sui prezzi. Oltre a ciò, per la prima volta il sistema prevede il coinvolgimento molto più diretto dei pazienti, in contatto con chi gestisce lo studio anche attraverso sistemi tecnologici.

L’EMA ha lanciato la fase pilota nel marzo del 2014 e, al momento della chiusura del bando, erano stati presentati 29 progetti, che sono stati discussi nei dettagli un anno dopo. Lo scopo è anche quello di correggere eventuali punti da ottimizzare, rispetto al modello originale messo a punto dai membri della New Drug Development Paradigm (NEWDIGS) Initiative e pubblicato su Clinical Pharmacology and Therapeutics. I risultati della fase pilota contribuiranno probabilmente a identificare nuove procedure, ma oltre a questo il segnale è chiaro: è ora di cambiare, come chiedono gli oncologi da molto tempo. E non a caso, visto che gran parte dei nuovi farmaci (225 quelli in arrivo tra il 2016 e il 2020) saranno oncologici.

Fonti:
Hirschler B. Smarter regulation can help cut drug prices, says EU agency head
http://www.reuters.com/article/us-pharmaceuticals-prices-europe-idUSKBN0TS2BE20151209

EMA: Adaptive pathways
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000601.jsp

EMA. Adaptive pathways: a future approach to bring new medicines to patients?
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2014/12/news_detail_002234.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1

Eichler H-G et al. From adaptive licensing to adaptive pathways: Delivering a flexible life-span approach to bring new drugs to patients. Clinical Pharmacology & Therapeutics. Volume 97, Issue 3, pages 234-246, March 2015
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.59/abstract