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Novità non sempre significa qualità


Se non è una stroncatura assoluta ci assomiglia molto. L'analisi pubblicata sul British Medical Journal  dagli esperti del King's College e della London School of Economics sulle approvazioni dell'EMA relative a farmaci oncologici decise tra il 2009 e il 2013 giunge infatti a conclusioni impietose: il sistema, così com'è oggi, non funziona, e va totalmente riformato. Ecco i fatti.


Gli esperti hanno verificato gli effetti di 48 nuovi farmaci che hanno ricevuto il via libera per 68 indicazioni, e hanno scoperto che il 12% delle specialità è stata approvata sulla base di studi a braccio singolo, e che solo il 35% delle indicazioni al momento del via libera prometteva un allungamento della sopravvivenza, peraltro variabile tra 1 e 5,8 mesi. Analogo l'esito dell'analisi sulla qualità di vita, che solo il 10% dei farmaci prospettava di migliorare.
Questa la situazione al momento delle approvazioni, già di per sé discutibile. Poi sono arrivati i dati delle analisi post marketing, che hanno fotografato una realtà diversa: delle 44 indicazioni per le quali prima non c'era la prova di un allungamento della sopravvivenza, il 7% ha dimostrato di poter agire tale parametro, e l'11% sulla qualità di vita. E ancora: dopo un follow up mediano di 5,4 anni (in un range che va da 3,3 a 8,1 anni), il 51% dei farmaci approvati ha mostrato di poter apportare un vantaggio significativo in termini di sopravvivenza o qualità di vita, mentre per il restante 49% c'è ancora incertezza. Infine, delle 23 indicazioni associate a un beneficio sulla sopravvivenza secondo i parametri ESMO-MCBS, in realtà solo il 48% ha davvero avuto tale effetto.


Secondo gli autori, così come secondo Vinay Prasad, esperto dell'Oregon Health and Science University di Portland, in Oregon, autore di un editoriale di commento, la situazione è pessima sia per la scarsità dei reali benefici per i pazienti che per la mancanza di chiarezza, e la colpa è soprattutto dei parametri surrogati accettati dall'EMA (come dalla FDA) nei dossier di approvazione, e della mancanza di un confronto diretto con le terapie disponibili. E' necessario un ripensamento globale di tutto il sistema, visto che studi analoghi hanno mostrato una situazione molto simile per quanto riguarda le approvazioni firmate FDA, e visto che i governi che devono rimborsare terapie sempre più costose pretendono a ragione dati certi e affidabili su cui basare le proprie valutazioni.

 

Fonti:
Davis C et al. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13
BMJ 2017;359:j4530
BMJ 2017; 359 doi: https://doi.org/10.1136/bmj.j4530 (Published 04 October 2017)

Vinay Prasad. Do cancer drugs improve survival or quality of life?
BMJ 2017; 359 doi: https://doi.org/10.1136/bmj.j4528 (Published 04 October 2017) Cite this as: BMJ 2017;359:j4528
http://www.bmj.com/content/359/bmj.j4528