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Archivio News

Approvazioni accelerate: non sempre velocità è sinonimo di qualità


Molti dei farmaci approvati dalla FDA attraverso la corsia preferenziale breakthrough non hanno superato studi clinici condotti secondo le modalità classiche, e in alcuni casi il via libera è arrivato in seguito alla presentazione di dati di scarsa consistenza statistica. E' un invito a riconsiderare le modalità più recenti di introduzione in clinica quello che arriva dalle colonne di JAMA, dove i ricercatori della Yale School of Medicine hanno fatto il punto sulle 46 specialità approvate tra il 2012 e il 2017 e sugli 89 studi clinici presentati a supporto, scoprendo che:

  • Il 54,3% dei farmaci approvati erano oncologici, il 17,4% per malattie infettive, il 65,2% sono stati classificati come farmaci orfani e il 54,3% come first-in-class;
  • Il 41% è stato approvato in assenza di un trial controllato contro placebo;
  • Il 54% è stato approvato senza un trial in doppio cieco;
  • Solo nel 22% dei casi è stato misurato il benessere del malato, mentre negli altri casi ci si è affidati a parametri surrogati che non necessariamente implicano una buona condizione sul lungo termine o un allungamento di sopravvivenza;
  • Il 46% dei farmaci è stato approvato senza confronti con le terapie esistenti;
  • 24 farmaci hanno seguito la procedura Fast Track. Di questi, il 71% aveva una randomizzazione, il 67% era stato studiato in doppio cieco; il 67% aveva un farmaco o un placebo di confronto; il 25% era stato analizzato dal punto di vista degli obbiettivi clinici.

Secondo gli autori ci sono diverse motivazioni per quella che può sembrare una certa superficialità; per esempio, in molti casi i farmaci di questo tipo vanno a colmare vuoti terapeutici per malattie molto gravi, e si capisce quindi l'urgenza.
Tuttavia quasi sempre restano da definire l'efficacia e le tossicità a lungo termine, o gli effetti sulla sopravvivenza, e non è detto che studi classici e condotti per più tempo e su più pazienti porterebbero a risultati del tutto sovrapponibili. Poiché però tutte queste specialità sono molto costose, possono rivelarsi meno efficaci del previsto e a volte pericolose, sarebbe il caso di introdurre qualche vincolo in più, per esempio sulla sorveglianza post marketing, in dieci casi di molecole breakthrough non richiesta dalla FDA.
Infine, la procedura Fast sembra garantire maggiore affidabilità ai dati (e obbliga sempre alla sorveglianza post marketing), e ciò potrebbe giustificare una revisione delle nuove categorie introdotte a partire dal 2012.

 

Fonte:
Pathumana J et al. Clinical Trial Evidence Supporting FDA Approval of Drugs Granted Breakthrough Therapy Designation
JAMA. 2018;320(3):301-303. doi:10.1001/jama.2018.7619 https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2687849